We are searching data for your request:
Upon completion, a link will appear to access the found materials.
Harvard Tıp Fakültesi ve Boston Çocuk Hastanesi bilim adamları, yeni bir gen düzenleme yaklaşımı kullanarak, genetik işitme kaybından muzdarip farelerin işitme duyularını kurtarmayı başardılar.
Beethoven fareleri olarak bilinen bilim adamları, insanlarda ilerleyici işitme kaybına neden olan aynı genetik mutasyon için tedavi ettiler ve çoğu 20'li yaşlarının ortalarına geldiklerinde tam sağırlıktan muzdaripti. Bilim adamları, Tmc1 adlı işitme geninin kusurlu kopyasını seçici olarak devre dışı bırakmak ve sağlıklı kopyayı olduğu gibi bırakmak için CRISPR-Cas9 gen düzenleme sisteminin rafine bir versiyonunu kullandılar.
İLGİLİ: RADİKAL GEN TERAPİSİ TEDAVİSİ GÖZ HASTALIĞINI İLE MÜCADELE EDER
Arızalı Tmc1 genine sahip fareler Beethoven fareleri olarak biliniyor çünkü onların hastalıkları, ünlü bestecinin yaşadığı işitme kaybıyla aynı.
Her insan, her ebeveynden aynı genin iki kopyasını miras alır. Çoğu zaman bir bireyi hastalıklardan korumak için bir normal gen yeterlidir, ancak kalıtsal genetik bozukluklarda genin bir kötü kopyası hastalığa neden olabilir.
Research Daha Fazla Hiper Hedefli Gen Düzenleme Terapisinin Önünü Açıyor
Araştırmaya göre bilim adamları, farenin genomunda yer alan 3 milyar harf arasında bulunan hatalı kopyadaki tek bir yanlış DNA harfini saptayabildiler. Araştırmacılar, insanlarda kullanılmadan önce çok daha fazla çalışmanın yapılması gerektiği konusunda uyardı, ancak yine de bir kilometre taşı olarak görülüyor. Ağrı ile, benzer bir yaklaşım, bir genin tek bir kusurlu kopyasının neden olduğu diğer genetik hastalıkları tedavi etmek için kullanılabilir.
"Sonuçlarımız, artık klasik olan CRISPR / Cas9 düzenleme aracının bu daha rafine, daha iyi hedeflenmiş versiyonunun eşi görülmemiş bir tanımlama ve doğruluk seviyesine ulaştığını gösteriyor," dedi. Harvard Tıp Fakültesi Blavatnik Enstitüsü. Araştırmacı, çalışmalarının, bir genin kusurlu bir kopyasının neden olduğu bir dizi genetik bozukluğu tedavi etmenin hiper hedefli bir yolunu açtığını söyledi.
Çok Daha Fazla İş Yapılması Gerekiyor
Terapinin etkinliğini test etmek için araştırmacılar, farelerin işitsel beyin sapı tepkilerini ölçtüler, iç kulaktaki saç hücrelerinde ne kadar ses algılandığını ve beyne gönderildiğini yakaladılar. Tedavi olmadan Beethoven fareleri altı ay boyunca tamamen sağırdı. Genetik kusuru olmayan fareler yaşamları boyunca normal işitmeyi sürdürdü ve 30 desibel civarında sesleri duyabilir. Beethoven faresi, gen düzenleme terapisinden iki ay sonra benzer desibellerde seslerin işitme kablosuydu.
Harvard Tıp Fakültesi Kulak Burun Boğaz ve Nöroloji Profesörü ve aynı zamanda F.M.'ye bağlı olan Harvard Tıp Fakültesi'nde görevli kıdemli araştırmacı Jeffrey Holt, "Elbette, bu uzun bir yolculuğun ilk adımıdır." Boston Çocukları'ndaki Kirby Nörobiyoloji Merkezi. "Ancak burada sahip olduğumuz şey, bu son derece spesifik, son derece hedefli tedavinin, tek noktalı mutasyonlar taşıyan ve potansiyel olarak diğer birçok insan hastalığını tedavi eden genleri seçici olarak susturmak için geliştirilebileceğini gösteren ilkenin kanıtıdır."
İyi makale, çok şey öğrendim!)
There, in many places it is written in Russian!
Lütfen! =)
Dikkat çekici, çok eğlenceli bir parça
Hataya izin veriyorsun. Kanıtlayabilirim. Bana PM'de yazın, tartışacağız.
Üzgünüm, bu düşünceyi sildim :)
tabii ki harika AMA bu mucizenin anlamı